نتایج امیدوارکننده نوعی ژن درمانی در درمان هموفیلی رمز من: در مطالعه ای کوچک بر روی 10 فرد مبتلا به هموفیلی بی، 9 نفر از آنها با گذشت حدود دو سال از ژن درمانی هنوز نیازی به انجام درمان های استاندارد معمول ندارند و بنظر می رسد که بهبود یافته اند. به گزارش رمز من به نقل از ایسنا، به نقل از نیوساینتیست، نوعی ژن درمانی، در مراحل اولیه درمانِ یک نوع نادر از هموفیلی موفقیت آمیز بوده است، اما این که آیا این درمان در طولانی مدت موثر خواهد بود یا نه، هنوز مشخص نیست. هموفیلی بی (hemophilia B) یک بیماری ژنتیکی نادر است که در آن، لخته شدن خون با مشکل مواجه می شود و گاهی اوقات بیمار گرفتار خونریزی های خطرناکی شده که ممکنست به بهای جان فرد تمام شود. دلیل بروز این بیماری یک جهش ژنتیکی در کروموزوم X است که موجب می شود فرد نتوانند سطوح کافی از پروتئین فاکتور ۹ را که برای لخته شدن خون بسیار اهمیت دارد، تولید نماید. هم اکنون با تزریق منظم، بطور معمول هفتگی، فاکتور ۹ می توان این بیماری را کنترل کرد. برای آزمایش توانایی این نوع از ژن درمانی برای اصلاح این نقص ژنتیکی، پژوهشگران دانشگاه کالج لندن، بیمارستان سلطنتی فری لندن و شرکت بیوتکنولوژی Freeline Therapeutics به ۱۰ مرد بالغ مبتلا به هموفیلی بی، یک دُز درمانی به نام FLT۱۸۰a تزریق کردند. هموفیلی در مردان بسیار شایع تر از زنان است، برای اینکه زنان دو کروموزوم X دارند و بدین سبب تنها در صورتی مبتلا به این بیماری می شوند که هر دو کروموزوم آنها نقص ژنتیکی در رابطه با این بیماری را داشته باشد، اما این مساله در مردان که یک کروموزوم X و یک Y دارند متفاوت می باشد. نقص در تنها کروموزوم X مردان موجب بروز بیماری در آنها می شود. سطوح فاکتور ۹ حدود ۲۶ هفته بعد از انجام این ژن درمانی در همه شرکت کنندگان افزوده شد و سطوح آن باتوجه به دُز ژن درمانی در هر فرد متفاوت بود. حدود دو سال بعد، این مساله در ۹ نفر از ۱۰ شرکت کننده حفظ شد. در شروع این پژوهش، سطح فاکتور ۹ در همه مردان ۲ درصدِ حد طبیعی بود. در آخرین معاینه، بسته به دُز ژن درمانی آنها، این میزان در ۹ شرکت کننده بین ۲۳ تا ۲۶۰ درصد بوده است. علاوه بر این، این شرکت کنندگان دیگر نیازی به انجام روتین درمانی قبلی خود و تزریق فاکتور ۹ نداشتند. پراتیما چاودری (Pratima Chowdary) از دانشگاه کالج لندن در اطلاعیه ای اظهار داشت: رفع نیاز بیماران هموفیلی به تزریق منظم پروتئین، گام مهمی در بهبود کیفیت زندگی آنها است. شرایط شرکت کنندگان در مجموع به مدت ۱۵ سال پیگیری و دنبال خواهد شد. بر اساس شواهدی که تا حالا در مورد این نوع ژن درمانی وجود دارد، جان مک وی (John McVey) از دانشگاه سوری (Surrey) در بریتانیا باور دارد که سطح فاکتور ۹ در شرکت کنندگان در دراز مدت کاهش پیدا می کند. علاوه بر این، افراد نمی توانند این ژن درمانی خاص را بیش از یکبار با نوع یکسانی از ناقل ویروسی دریافت نمایند، برای اینکه بدن آنرا به عنوان عامل خارجی تشخیص داده و با افزایش سطح آنتی بادی آنرا خنثی می کند. ناقل ویروسی وظیفه حمل مواد ژنتیکی به داخل سلول ها را بر عهده دارد. در این درمان همین طور از شرکت کنندگان خواسته می شود که بطور منظم داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی مصرف کنند تا مطمئن شوند بدن آنها FLT۱۸۰a را رد نمی نماید. استفاده طولانی مدت از داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی با افزایش ریسک مبتلاشدن به عفونت های مختلف هم راه است. مک وی تاکید می کند، معین نیست شرکت کنندگان چه مدت باید از داروهای سرکوب کننده سیستم ایمنی استفاده کنند. از عوارض جانبی گزارش شده در این پژوهش، حدود ۱۰ درصد مربوط به ژن درمانی و ۲۴ درصد مربوط به سرکوب سیستم ایمنی بوده است. در یکی از شرکت کنندگان که دُز بالایی دریافت کرده بود نیز لخته خونی مشاهده شد. به طور کلی، مک وی با اشاره به این که این یافته ها دلگرم کننده هستند، اظهار داشت: کارهای زیادی باید صورت گیرد، اما نتایج بسیار امیدوارکننده است. منبع: ramzeman.ir 1401/05/01 11:41:21 5.0 / 5 482 تگهای خبر: تكنولوژی , تولید , شركت , كنترل اگر مطلب را پسندیدید لایک کنید (1) (0) تازه ترین مطالب مرتبط حمایت ایرانسل از رویداد استارتاپی هوش مصنوعی از داده تا ثروت فراخوان تامین کنندگان گوشی همراه گوگل کارمندان معترض به همکاری با رژیم صهیونیستی را اخراج کرد ممنوعیت واردات گوشیهای دکمه ای تکذیب شد نظرات بینندگان در مورد این مطلب نظر شما در مورد این مطلب نام: ایمیل: نظر: سوال: = ۳ بعلاوه ۱